ستقوم إنجلترا بتمويل علاج يغير حياة الأشخاص الذين يعانون من حالات نادرة تسبب نوبات متكررة من الحمى وآلام المفاصل والتورم ، في محاولة لمساعدة مجموعة صغيرة من الأشخاص الذين “يعانون في صمت”.

متلازمات الحمى الدورية (PFS) هي مجموعة من الحالات الوراثية النادرة حيث يبالغ الجهاز المناعي في رد الفعل ، مما يؤدي إلى نوبات التهاب متكررة تشمل آلامًا في الصدر أو المفاصل ، وصداعًا ، وتقرحات في الفم وطفح جلدي.

في اليوم العالمي للأمراض النادرة (السبت 29 فبراير) أكدت هيئة الخدمات الصحية الوطنية أنه تم إبرام صفقة للدواء – كاناكينوماب canakinumab – الذي يعدل جهاز المناعة ، ويوقف عملية الالتهاب ، ويقلل بشكل كبير من عدد النوبات التي يعاني منها الأطفال والبالغون.

تم الاتفاق على الصفقة مع شركة أدوية عالمية بعد مفاوضات بقيادة NHS ، كجزء من برنامج رئيسي لزيادة الوصول إلى العلاجات المبتكرة ، مع تحرير التمويل لرعاية المرضى في الخطوط الأمامية من خلال الشراء الأكثر ذكاءً.

يجلب الاتفاق إلى NHS دواء أكثر فعالية وملاءمة مع آثار جانبية أقل من العلاجات الحالية ، ويتبع العقود المتفق عليها في الأشهر الأخيرة والتي أدخلت عقاقير جديدة لاستعادة البصر والتليف الكيسي.

قال السير سيمون ستيفنز ، الرئيس التنفيذي لـ NHS England: تؤثر بعض الأمراض على عدد صغير بشكل كبير ، ولهذا السبب تقدم NHS بشكل متزايد علاجات مبتكرة ومتخصصة وموجهة للأشخاص الذين يحتاجون إليها.

هذا العلاج الجديد الجديد لديه القدرة على تحسين حياة الأطفال الذين يتحملون عبء نوبات الألم المعوقة التي تقضي على الأرواح وتضغط على العائلات.  إنها الأحدث في سلسلة من الصفقات الرئيسية التي تفاوضت عليها NHS England بنجاح ، والتي تظهر أنه عندما تلعب شركات الأدوية الكرة مع NHS ، يحصل دافعو الضرائب على صفقة عادلة ويحصل المرضى على علاجات متطورة.

يوجد حوالي 168 مريضًا في إنجلترا يعانون من هذه الأمراض ، سواء من الأطفال أو البالغين ، وحوالي 80٪ منهم سيتم وصفهم كاناكينوماب.

السعر المخفض لـ canakinumab ، الذي طورته شركة Novartis ، هو ثقة تجارية.

سيكون المرضى الذين يعانون من ثلاثة أنواع مختلفة من حالات الحمى الدورية مؤهلين للعلاج: حمى البحر الأبيض المتوسط ​​العائلية ، ونقص ميفالونات كيناز (المعروف أيضًا باسم متلازمة فرط غلوبولين الدم D) ، والمتلازمة الدورية المرتبطة بمستقبلات عامل نخر الورم (TRAPS).

تشمل الأعراض ارتفاع درجة الحرارة ، والتعب الشديد ، وآلام شديدة في البطن والصدر أو المفاصل ، والصداع ، والطفح الجلدي وتقرحات الفم ، ويمكن أن تستمر النوبات لعدة أيام أو حتى أسابيع ، مع خطر طويل الأمد لفشل الأعضاء أو حتى الموت إذا لم يتم علاجها.

العلاجات الحالية التي تشمل الأدوية المضادة للالتهابات والمضادة للمناعة مثل المنشطات بجرعات عالية والإيبوبروفين ليست فعالة دائمًا ، وقد يتسبب بعضها في آثار جانبية بما في ذلك زيادة الوزن وترقق الجلد والعظام والتعرض لمرض السكري والالتهابات.

خيار العلاج الآخر هو Anakinra الذي لا يعمل مع الجميع ويتم تناوله يوميًا عن طريق الحقن والتي قد تكون مزعجة للمرضى.  يتم حقن Canakinumab فقط كل 8-12 أسبوعًا وهو تحويلي – مما يسمح للمرضى بالعيش حياة طبيعية أكثر